出生4天就失聰！英18個月大女嬰接受「基因治療」 成功找回聽力
2024/05/09 15:08
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記者鄒慈芸／綜合報導
一名18個月大的英國女嬰，因聽覺神經病變，導致她一出生就失去聽力，不過隨著醫療技術逐漸進步，她在近期接受了僅16分鐘的基因治療手術後，順利地找回聽力。
所謂的基因治療，是利用分子生物學的方法，將目的基因導入患者體內，讓身體產出帶有新基因的產物，從而使疾病得到治療，不過由於攜帶大段DNA並將其置入正確的位置非常困難，現今這種技術尚未得到普及。
不過在英國，近日傳來好消息，18個月大的女嬰歐帕爾（Opal），被醫診斷出她因為聽覺神經病變，才出生4天就失去聽力，不過歐帕爾的父母沒有因此放棄讓女兒康復的希望，輾轉之下他們打聽到，一名在劍橋阿登布魯克醫院（Addenbrooke's Hospital）的研究員兼耳外科醫師班斯（Manohar Bance），正在進行CHORD基因治療試驗，於是便決定讓歐帕爾參加。
在接受了16分鐘的手術後，歐帕爾順利恢復了聽力，這讓她的父母和醫生，都感到相當驚喜，班斯說明，通常聽覺神經病變，可能是由OTOF基因缺陷所引起，該基因負責產生一種名為 otoferlin的蛋白質，讓耳朵中的細胞能夠與聽覺神經溝通，為了克服這個缺陷，需要將OTOF基因副本放入患者的耳朵中。
不過歐帕爾在這次手術中，僅接受了單耳低劑量治療，後續研究團隊會繼續試驗，最終讓雙耳都能接受高劑量治療，成效會更好，班斯表示，歐帕爾是全球第一位接受該療法的患者，能取得這樣的成效令人振奮，希望未來能夠幫助更多聽損患者恢復聽力，不過現在歐帕爾的父母出現了新的擔憂，因為歐帕爾最近的興趣，是不斷拿餐具敲打桌面來製造各種聲音。
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